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血友病抗體患者一年藥費(fèi)或超百萬 如何破解“有藥難及”？

4月17日，是第34個(gè)“世界血友病日”。正常人的血液中有凝血因子，有傷口時(shí)，血液會(huì)很快凝結(jié)。但對(duì)血友病患者來說，因?yàn)檠褐袥]有足夠的凝血因子，患者就像玻璃一樣脆弱，對(duì)常人來說無足輕重的一點(diǎn)小小的磕碰，就有可能導(dǎo)致血友病患者血流不止，他們也因此有了一個(gè)共同的名稱——“玻璃人”。

該病發(fā)病率約為萬分之一，每一萬名新生兒中就會(huì)有一名血友病患者，以此估算，中國(guó)約有14萬名血友病患者，其中患者絕大部分為男性。目前，該病尚未找到根治方法，患者需終身用藥。

“玻璃人生”的開始

家住廣東的小殊(化名)是一名血友病A型抗體患者，今年12歲。剛出生不久，小殊就被查出患上血友病。剛被診斷后，當(dāng)?shù)貨]有條件注射凝血因子，只能輸血漿。后來有了凝血因子，打一針就能止血。但這種情況并未維持多久。2018年，小殊不小心摔倒，膝蓋不停流血。當(dāng)時(shí)，僅僅靠凝血因子已無法止血。醫(yī)生的診斷結(jié)果是，小殊已經(jīng)產(chǎn)生了抗體。這意味著凝血因子正對(duì)他失去療效。

像小殊這樣的血友病A型抗體患者不在少數(shù)。按照缺乏的凝血因子不同，血友病分為A型(凝血因子Ⅷ缺乏)、B型和C型，其中，血友病A型抗體患者是“罕見病中的罕見病”。對(duì)這類患者而言，因?yàn)轶w內(nèi)抗體的產(chǎn)生，以前適用的凝血因子無法再起到快速凝血的作用。

但也并非“無藥可醫(yī)”。去年中旬，小殊開始嘗試使用羅氏制藥公司的創(chuàng)新藥艾美賽珠單抗注射液(商品名“舒友立樂”)。“醫(yī)生早就建議用這款藥，但價(jià)格太貴了?！毙∈鈰寢屨f，艾美賽珠單抗實(shí)在太貴，現(xiàn)在也只是小劑量(30mg/每次)使用。即便是小劑量，一年花費(fèi)也近40萬元。

用量與體重掛鉤，

抗體患者一年藥費(fèi)或超百萬

公益組織——北京血友之家罕見病關(guān)愛中心(以下簡(jiǎn)稱“血友之家”)會(huì)長(zhǎng)關(guān)濤說，艾美賽珠單抗是近年來FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于治療體內(nèi)含有Ⅷ因子抑制物的A型血友病新藥，也是目前國(guó)內(nèi)獲批上市的唯一一款適用于血友病A抗體患者的預(yù)防治療藥物。“這是一款能讓患者有‘治愈感’的藥。”關(guān)濤說。

然而，高昂的藥價(jià)卻讓抗體患者“有藥難及”。關(guān)濤告訴記者，作為終身使用藥物，艾美賽珠單抗的用量與患者體重直接掛鉤。他算了筆賬：一名體重60公斤的成年血友病患者，使用艾美賽珠單抗，一年的藥費(fèi)大約是130萬元；即便是體重較輕的兒童患者，一年也至少需要60多萬元。

“這個(gè)價(jià)格對(duì)絕大多數(shù)患者而言，是無法承受的?！标P(guān)濤說，艾美賽珠單抗在國(guó)內(nèi)上市三年以來，從未調(diào)整過售價(jià)，“高昂的藥價(jià)令抗體患者從原來的‘無藥可醫(yī)’，無奈地轉(zhuǎn)變?yōu)椤兴庪y及’。”

高價(jià)“救命藥”連續(xù)三年徘徊在醫(yī)保談判室門外

今年1月，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄正式落地執(zhí)行，67種藥品平均降價(jià)61.7%?！巴瑯幼鳛楹币姴∮盟?，諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保的消息，讓血友病患者看到了希望，但艾美賽珠單抗何時(shí)能被納入醫(yī)保，實(shí)現(xiàn)大幅降價(jià)，仍是個(gè)未知數(shù)?！标P(guān)濤說，羅氏制藥連續(xù)三年徘徊在醫(yī)保談判室門外。

羅氏制藥中國(guó)相關(guān)部門曾給出回應(yīng)。他們認(rèn)為，價(jià)格確實(shí)是制約很多罕見病患者獲得亟需治療的重要原因之一，但高價(jià)值藥品在掛網(wǎng)和進(jìn)院方面的阻力，以及院外藥房輸注后的報(bào)銷問題等因素都制約著患者對(duì)藥物的可及性。這些工作都不是一家企業(yè)，一個(gè)組織，或一個(gè)疾病領(lǐng)域可以解決的。

從政策層面來看，為鼓勵(lì)罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，國(guó)家財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局、藥監(jiān)局于2019年2月20日聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》(財(cái)稅〔2019〕24號(hào))，規(guī)定自2019年3月1日起，對(duì)進(jìn)口罕見病藥品征收的進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅稅率由原來的13%降為3%，降稅幅度高達(dá)10%。同年9月，艾美賽珠單抗注射液被列入第二批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單。

“這降低的10%的進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅稅率，能否體現(xiàn)在藥價(jià)的降低上？”關(guān)濤提出，企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新藥固然不易，但希望企業(yè)也可以看到患者的困難，起碼可以將國(guó)家稅收上的優(yōu)惠政策，真正讓患者享受到。

/ 業(yè)內(nèi)人士建議 /

醫(yī)保擴(kuò)大限額，政策層面加大支持創(chuàng)新

罕見病創(chuàng)新藥為何難降價(jià)？

業(yè)內(nèi)人士李明(化名)告訴記者，企業(yè)研發(fā)一款創(chuàng)新藥物，需投入大量成本。一款創(chuàng)新藥，先后經(jīng)歷10到15年的時(shí)間，耗資可達(dá)數(shù)十億美元。

同時(shí)，創(chuàng)新藥研發(fā)難度極大。“可能十款研發(fā)中，真正成功的只有一款?！倍晒ι鲜械倪@一款產(chǎn)品，要承擔(dān)失敗產(chǎn)品的全部研發(fā)費(fèi)用，“價(jià)格也就自然高了”。

此外，對(duì)于罕見病來說，本身這個(gè)群體人數(shù)就不算多，加上藥品向一些基層城市下沉的過程，所耗的成本也高，從企業(yè)角度看不太經(jīng)濟(jì)。

從醫(yī)保的層面來看，作為藥物的支付方，2021年國(guó)家醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專家組組長(zhǎng)鄭杰曾表示，按照限定的支付范圍，目前國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元。

“也就是說，年人均花費(fèi)不能超過30萬元才能進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷范圍。但不是所有藥企都像渤健一樣，愿意將諾西那生鈉注射液降價(jià)95%。”李明透露，他了解到，一些生產(chǎn)罕見病創(chuàng)新藥的跨國(guó)藥企正在計(jì)劃退出中國(guó)市場(chǎng)。其核心問題在于，如果在中國(guó)降價(jià)至醫(yī)保要求價(jià)格，意味著要丟掉在發(fā)達(dá)國(guó)家的價(jià)格體系，從而失去全球市場(chǎng)。李明認(rèn)為，罕見病并不是一家企業(yè)就能夠解決全部的問題，需要包括藥企、學(xué)界、政府等多方力量的支持。

除了推動(dòng)企業(yè)降價(jià)，他建議，一方面，醫(yī)?？梢詫?duì)罕見病患者的用藥支付給予適當(dāng)傾斜，在常見病人均年花費(fèi)30萬元的基礎(chǔ)之上擴(kuò)大限額，實(shí)現(xiàn)對(duì)小眾的公平。另一方面，國(guó)家可在政策層面加大支持，支持原始創(chuàng)新。比如，在企業(yè)研發(fā)前端給予補(bǔ)貼支持，在行政審批流程上為創(chuàng)新藥開通“綠色通道”，縮短其上市時(shí)間等。

關(guān)濤建議，在制度層面，出臺(tái)商業(yè)保險(xiǎn)、民間慈善救助的鼓勵(lì)政策；政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、商保公司、民間慈善組織及個(gè)人，構(gòu)成罕見病用藥保障的多方參與主體；醫(yī)?；?、政府專項(xiàng)基金、社會(huì)救助資金、企業(yè)個(gè)人捐贈(zèng)等多方籌資，共同解決罕見病醫(yī)保用藥難題，不同參與主體共同探索，通過創(chuàng)新支付模式，完善罕見病支付保障體系。

成都商報(bào)-紅星新聞?dòng)浾?彭祥萍