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掛網價高達129萬！天價CAR-T療法真是“抗癌神藥”？
中新經緯12月31日電 (王玉玲)“120萬一針的抗癌神藥上市”“兩個月癌細胞清零”……隨著一些短視頻的火爆，CAR-T細胞治療被推到公眾面前。
中新經緯注意到，日前遼寧省藥品和醫(yī)用耗材集中采購網掛網創(chuàng)新藥，藥明巨諾CAR-T產品瑞基奧侖賽注射液掛網價格為每支129萬元。CAR-T療法定價為何如此之高？天價藥是不是“神藥”？
129萬掛網價是否合理？
公開資料，所謂CAR-T療法，是指在T細胞上裝上定位導航裝置CAR(腫瘤嵌合抗原受體)，將T細胞改造成CAR-T，專門識別并高效地殺滅腫瘤細胞。
2021年，國家藥品監(jiān)督管理局先后批準復星凱特公司的阿基倫賽注射液(商品名奕凱達)和藥明巨諾公司的瑞基奧侖賽注射液(商品名倍諾達)兩款CAR-T細胞治療產品，適應癥均為復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。
中新經緯梳理發(fā)現，目前兩款藥品已在部分地區(qū)掛網。10月，廣東省藥品交易中心掛網復星凱特的阿基侖賽注射液，掛網價格為120萬元/袋，規(guī)格為68ml/袋。
12月29日，遼寧省藥品和醫(yī)用耗材集中采購網公布并執(zhí)行創(chuàng)新藥品直接掛網采購結果，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液掛網價格為每支129萬元，每支體積約為5ml，含不低于25*10^6CAR-T細胞。此前，12月14日，該產品已在廣東省藥品交易中心掛網。
至此，國內已上市的兩款CAR-T療法價格都已公開，均在百萬元級別。
公開報道顯示，目前全球獲批的所有CAR-T藥物定價都非常高昂，國外產品定價在37.3萬美元到47.5萬美元之間。那么，為什么全世界的CAR-T療法定價都如此之高？
藥明巨諾接受中新經緯采訪時表示，掛網價格基于價值導向，CAR-T針對淋巴瘤和白血病等血液腫瘤的治療有望將治療目標從“延長帶病生存”改變?yōu)椤皬氐字斡薄Ｍ瑫r，自體CAR-T細胞免疫治療產品具有高度的“個性化”和“異質性”，生產工藝與質量控制、研發(fā)與生產投入較傳統(tǒng)生物制藥更高。
“自體CAR-T產品不僅僅是一款藥品，而是提供了一整套的全流程解決方案，包括認證系統(tǒng)、跟蹤系統(tǒng)、質量控制體系，并依據自體CAR-T產品的特性，還增設立了外部供應鏈、外部質量、CAR-T服務團隊等。”藥明巨諾說。
根據公開資料，淋巴瘤可分為霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)兩類。NHL發(fā)病率較高，約占91%，其中占比最多的是彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)。
對于彌漫大B細胞淋巴瘤，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協和醫(yī)院血液科主任醫(yī)師梅恒告訴中新經緯，經過常規(guī)一線治療方案，三分之一的患者能夠治愈，剩余的患者因為復發(fā)或者原發(fā)難治而需要依靠CAR-T等新技術新手段來解決。
“對于淋巴瘤患者，現在國際專家普遍共識是，一線還是不推薦，到了二三線治療以后就可以盡快使用CAR-T，目前我們還是三線使用，二線的臨床試驗也在積極推進中?！?/p>
中新經緯注意到，根據《2019淋巴瘤患者生存報告白皮書》，患者最期待上市的免疫/靶向藥首個即為CAR-T。
根據國家藥監(jiān)局，目前兩款CAR-T細胞治療產品，適應癥均為復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。“2021年美國血液學會(ASH)年會中備受矚目的ZUMA7研究結果顯示，二線治療中常規(guī)治療總體有效率50%，完全緩解率32%；CAR-T治療組總體有效率83%，完全緩解率65%?！泵泛憬榻B。
根據中國臨床腫瘤學會(CSCO)發(fā)布的《淋巴瘤診療指南2020》，我國淋巴瘤每年發(fā)病人數為7.54萬，發(fā)病率為4.75/10萬，死亡人數為4.05萬。藥明巨諾表示，到2025年，倍諾達預估將普及超1000位中國患者。研發(fā)生產基地設計產能可達每年500批次，商業(yè)化生產基地年設計產能最高可達5000批次。
根據藥明巨諾2021年三季度報，藥明巨諾主打產品即為瑞基奧侖賽注射液，目前僅三線大B細胞淋巴瘤一個適應癥獲批，以2025年千位患者計算，就將為藥明巨諾帶來超12.9億元的營業(yè)收入。
專家：并非每個患者都適用CAR-T
梅恒告訴中新經緯，CAR-T治療并非面向所有對癥患者：“需要評估患者的基礎身體情況、腫瘤負荷、感染情況、心肺功能、神經系統(tǒng)等情況，只能風險評估相對可控的患者才能接受治療?！?/p>
從CAR-T的使用流程上，由于異體的排異問題，已上市的療法都采用自體細胞。從采血到回輸，再加上質控放行時間，廠家平均制備時間為2-3周。
CAR-T治療需要全程管理，在回輸完成后28天內最容易發(fā)生嚴重并發(fā)癥，因此需要住院監(jiān)測，視患者個體情況，平均半個月到一個月可以出院，但出院后最好也能在在醫(yī)院附近居住一段時間。出院后，在100天內，患者需要每月做好隨訪和復查，此后再逐漸擴展到每三個月、每半年、每一年各復查和隨訪。
之所以需要密切監(jiān)控，源于CAR-T目前仍具有較強的副反應。
9月18日，國家藥監(jiān)局藥品評審中心發(fā)布《嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療產品申報上市臨床風險管理計劃技術指導原則(征求意見稿)》中，指出CAR-T可能導致細胞因子釋放綜合癥等一系列不良反應。
梅恒告訴中新經緯，目前CAR-T最常見的副作用為細胞因子釋放綜合征。“細胞因子風暴的發(fā)生概率大概在60%-90%，細胞因子風暴分為5級，三級以上的比例一般在30%~40%之間。從危險系數上，3級一般來說還是可控的，4級和5級危險系數比較高，一般的話4級以上大概占10%左右?！?/p>
由此，開展CAR-T治療對醫(yī)療機構要求極高，需要醫(yī)院和醫(yī)生能應對和處理患者可能出現的不良反應?！癈AR-T治療資質參考了美國模式，醫(yī)藥公司和一些醫(yī)院共同設立治療中心，一般一個省份一兩個，我國東部和中部部分省區(qū)可能有兩三個。”梅恒說道。
何時會降價？
此外，價格也是CAR-T進一步市場推廣的重要桎梏。
根據前述《白皮書》，在受訪患者中，27.4%的淋巴瘤患者沒有任何收入，54%患者年收入在三萬以下，72.8%患者年收入在五萬以下。動輒百萬的治療費用對于患者而言，仍是“可望不可及?！?/p>
在2021年11月舉行的醫(yī)保談判中，復星凱特的阿基倫賽注射液通過了國家醫(yī)保局初步形式審查的名單中，這一度引發(fā)熱議。按照限定的支付范圍，目前國家醫(yī)保藥品目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元。最終，復星凱特代表團并未出現在2021醫(yī)保談判現場。目前，CAR-T只能通過商業(yè)保險以及患者自費形式支付。
對于多層次保障體系的商業(yè)保險而言，中新經緯問詢得知，CAR-T屬于細胞免疫療法，部分百萬醫(yī)療險中“細胞免疫療法”是除外責任。為增強保障，復星凱特和藥明巨諾都在推進商業(yè)保險合作，與提供百萬醫(yī)療險的險企通過附加保障或者特殊約定的方式，增加保障范圍。例如平安細胞免疫療法(A款)醫(yī)療保險贈險、復星聯合超越保2020、眾安尊享e生2021等。
其次，城市定制型商業(yè)醫(yī)療補充保險“惠民?！币蚕駽AR-T伸出橄欖枝。以長沙“惠民保”為例，居民參保后，經?？漆t(yī)生診斷并開具處方，在指定藥店購買《“長沙惠民?！碧囟ㄋ幤纺夸洝分兴幤罚⒃谡J證醫(yī)院使用該藥品，最高可報銷50萬元，目錄中便涵蓋阿基侖賽注射液。
據中新經緯不完全統(tǒng)計，目前，湖南“愛民?！薄熬┗荼！薄疤K惠?！钡纫褜AR-T產品納入，不同城市在既往癥保額賠付上略有差異。同時，由于阿基倫賽注射液獲批時間早于瑞基奧侖賽注射液，目前大部分惠民保納入產品為阿基倫賽注射液。
國產廠商步步緊逼 激戰(zhàn)CAR-T
為解決上述問題，一方面，藥明巨諾和復星凱特都在試圖降低成本。根據公開資料，復星凱特在上海張江創(chuàng)新藥產業(yè)基地建成CAR-T產業(yè)化生產基地，并表示，之后將按照不同地區(qū)需求，將生產基地拓展至更多省市。
藥明巨諾對中新經緯表示：“我們希望通過技術革新逐步降低成本，已建立了一項從短期到長期的降低成本的Next-Generation(Nex-G)策略，通過提高原材料的使用效率、國產替代、實施新技術，簡化及/或替代/合并單元操作，以實現大規(guī)模降低成本?！?/p>
其次，兩家企業(yè)也在積極拓展適應癥。根據藥明巨諾2021年三季報，藥明巨諾正開發(fā)瑞基奧侖賽的其他適應癥，以拓展產品覆蓋面。其中，2020年9月，瑞基奧侖賽用于治療復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤被國家藥監(jiān)局納入突破性治療病種，三線套細胞淋巴瘤適應癥正在進行II期注冊試驗。
一方面，這是為滿足臨床患者的實際需求，另一方面，也源于現在國內CAR-T市場的激烈競爭局勢。28日，永泰生物發(fā)布公告稱，其CAR-T-19注射液針對復發(fā)/難治B細胞急性淋巴細胞白血病(rr-B-ALL)的I期臨床試驗取得了階段性進展。
據中新經緯不完全統(tǒng)計，目前永泰生物、科濟生物、先聲藥業(yè)、優(yōu)卡迪、合源生物等近三十家企業(yè)也已進入CAR-T市場。(中新經緯APP)
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